Rafael, affetto da ADA-SCID, tornato a vivere grazie alla terapia genica

Rafael è uno dei 18 bambini affetti da ADA-SCID che oggi stanno bene grazie alla terapia genica ideata e sperimentata presso l'Istituto San Raffaele-Telethon di Milano. Per la prima volta al mondo è stata autorizzata la prima terapia genica con cellule staminali per trattare i pazienti affetti da una rarissima malattia genetica, la ADA-SCID (immunodeficienza severa combinata da deficit di adenosina-deaminasi) che compromette il sistema immunitario e rende i bambini colpiti suscettibili alle infezioni più comuni. Strimvelis, questo il nome, è la prima terapia genica curativa per i bambini a ricevere l'approvazione regolatoria da parte della Commissione Europea per essere commercializzata. Da oggi la terapia sperimentale è diventata un farmaco accessibile a tutti coloro che ne hanno bisogno. Si tratta di un successo reso possibile grazie alla collaborazione tra la Fondazione Telethon, IRCCS Ospedale San Raffaele e l'industria farmaceutica GSK.